鼓励药品创新、明确责任主体,药品注册管理办法实施后,这类企业将迎来机遇


2020-04-08 19:11 | YWYF | 来源:Sfnews

鼓励创新,优化和提高审评效率,《药品注册管理办法》时隔13年后再次更新。

3月30日,国家市场监督管理总局公布了2020新版《药品注册管理办法》(下称《管理办法》),并将于2020年7月1日起正式施行,是新版《药品管理法》实施后重要的配套政策之一。

根据国家药监局的解读,这两份文件从坚持“四个最严”、鼓励创新、问题导向、强化责任落实等方面出发,全面落实药品上市许可持有人制度、优化优先审评审批流程,落实全生命周期管理、严厉打击研发、生产环节违法违规行为等政策要求,推进药品监管进入全新时代。

过去几年里,随着医改深入,医药行业内长期存在的临床试验数据造假、生产环节篡改工艺等违规行为每况愈下。原国家食品药品监督管理局的临床数据核查风暴和长春长生疫苗造假案,这些问题,都最终导向了药品监管制度的根本性改变。

在已经颁布执行的《药品管理法》和《疫苗管理法》中,不仅进一步明确了上市许可持有人、药品生产企业的第一责任人的地位,还加重了对违法违规行为的处罚力度。

有分析人士指出,这一规定是实施“创新驱动”战略在药品审评审批工作中的具体体现,对推动我国未来医药创新发展具有非常重要的意义。

鼓励药品创新 满足药品临床急需

据了解,此次发布的《药品注册管理办法》是2007年版本基础上修订,历经13年,在2017年10月,2019年9月、10月、12月至少四次公开征求意见。修改内容涉及优化审评审批流程,分类管理等多项重要措施。

《管理办法》中明确,将做好药品注册受理、审评、核查和检验等各环节的衔接,将原来的审评、核查和检验由“串联”改成“并联”;设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道,明确审评时限,提高药品注册效率和注册时限的预期性。

数据显示,2018年我国创新药的申请就比2016年增加了75%。2018年获批新药48个,其中抗癌新药就有18个,比2017年增长了157%。

数据来源:公开资料整理

由此可见鼓励新药创制的政策足以调动新药研发的热情。

管理办法中还明确了“默许制”——对药物临床试验申请应当自受理之日起60日内决定是否同意开展,并通过药品审评中心网站通知申请人审批结果;逾期未通知的,视为同意。

南方医药经济研究所认为,经历了几年的修订调研论证,通过药品加快上市注册程序直接鼓励并推动创新药上市,简政放权实施了多项默示许可以及备案管理的模式,优化了审评审批的各项环节,这将药品审评审批改革的成果以法规的形式予以确立,这对鼓励药品创新形成了更为稳定的政策环境,中国新药研发正进入历史最佳阶段。

此外,《管理办法》显示,具有明显临床价值的6种药品可以申请适用优先审评审批程序。包括:临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等。

从市场情况来看,“三医联动”机制有机运转以来,极大程度地让没有临床价值或价值“性价比”不高的药品限制使用甚至逐步退出临床应用指南,以“腾笼换鸟”方式让更多有临床价值的老药、好药、新药甚至是必需药品进入临床使用。

公开数据显示,从2019版国家医保目录将卫健委发布的20个重点监控品种剔除等政策合力的效果来看,“非治疗性药物”品种的使用已经下降50%以上,“非治疗性药物”将逐步让位于有临床价值药品。

数据来源:南方医药经济研究所

《管理办法》在加快上市注册程序中,着重强调了以临床为导向,以满足药品临床急需的优先审评审批程序来刺激临床急需、必需的药品研发,体现了以人民为中心的研发创新思路,杜绝了为研发而研发的思维。

在医疗战略咨询公司Latitude Health合伙人赵衡看来,上述政策主要就是提高审批效率,加快审批速度。他表示:“这一政策不仅有利于小公司,也有利于大公司的新药加快上市。原来是一步步进行审核,现在是并联,就是各个环节同步开始审理。而且其中还特别提出,要注重事后监管,进一步明确附条件批准药品上市后必须完成相应工作的要求,可见一方面是放开,一方面是加强监管。”

明确责任主体 落实药品上市许可持有人制度

查看《管理办法》细则可以发现,本次修改的四个重要部分,皆在药品注册阶段做出了很大的变革,其中对于上市许可持有人制度的落实也是一大亮点。

根据公告显示,本次将明确申请人为能够承担相应责任的企业或者药品研制机构等,要求建立药品质量保证体系,对药品的全生命周期进行管理,开展上市后研究,承担上市药品的安全有效和质量责任。

根据此前NMPA的解读,我国对国产药品实行的是上市许可与生产许可合一的管理模式,这种药品注册与生产许可“捆绑”的模式,不利于鼓励创新,不利于保障药品供应,不利于抑制低水平重复建设,而本次开展药品上市许可持有人制度试点工作,对于鼓励药品创新、提升药品质量具有重要意义。

一方面,《管理办法》明确并细化了药品注册管理各部门和各环节的职责,确保药品注册受理、审评、检查和检验等各环节的有效衔接,提高药品注册效率和预期性。另一方面,在确定各监管部门职责的同时,注册管理办法全面引入了药品上市许可持有人,规定了其主体责任。

数据来源:公开资料整理

其中药品上市许可持有人的法人代表、主要负责人须对药品质量全面负责,包括安排专人负责药品质量管理、对药品生产企业、供应商等相关方与药品生产相关的活动定期开展质量体系审核,保证持续合规,以及在药品质量有关的重大安全事件中,开展风险管理、风险控制等。

药品生产企业的法人代表、主要负责人要对本企业的药品生产活动负全部责任,须履行监督质量管理规范执行,确保适当的生产过程控制和质量控制,监督质量管理体系正常运行,保证药品生产过程控制、质量控制以及记录和数据真实性等内容。

省级药监部门将负责本行政区域内的药品生产监督管理,承担药品生产环节的许可、检查和处罚等工作。国家药监局的相关部门将对境外检查以及组织疫苗巡查,分析评估检查发现风险、作出检查结论并提出处置建议。

同时,强化事中事后监管以及全过程、全生命周期监管的理念,《药品生产监督管理办法》规定,药监部门也将加强对药品生产的生产监督管理。

南方医药经济研究所认为,药品上市许可持有人制度的实施,将进一步促进合同生产业务/合同生产研发业务(CMO/CDMO)的高速发展。

2019年,我国CMO/CDMO市场规模为441亿元,增速为19%。预计2021年我国CMO/CDMO的市场规模将达到626亿元。

数据来源:南方医药经济研究所

按照国家药监局的有关规定,比起其他品种,国家带量采购中选药品的质量检查将更加频繁和严格。在带量采购常态化的情况下,降价药品的质量保障将受到更多关注。

美国新基公司的紫杉醇白蛋白被暂停进口,同时失去了国家带量采购中选资格,正是因为国家药监局在境外检查时发现了不符合药品生产质量规范的行为。未来随着检查力度的加强,生产过程中的各种违规行为也必将无所遁形。

(部分素材取自医药经济报、新浪医药、健识局)